目　錄

**章　藥物全生命周期中的患者參與 1

一、為什么要開展患者參與 1

二、什么是藥物全生命周期 4

三、如何開展患者參與 9

第二章　藥物研發(fā)階段的患者參與 31

一、概述 31

二、實(shí)踐案例 39

案例2.1　淋巴瘤之家參與企業(yè)藥物研發(fā)的探索實(shí)踐 39

案例2.2　亨廷頓舞蹈癥患者社群參與藥物研發(fā)的探索 44

案例2.3　SMA患者組織參與藥物臨床研究實(shí)踐 53

案例2.4　腦白質(zhì)營養(yǎng)不良患者組織推動ALD在研藥物引進(jìn) 58

案例2.5　Dravet綜合征患者參與的實(shí)踐與思考 63

第三章　藥物準(zhǔn)入階段的患者參與 70

一、概述 70

二、實(shí)踐案例 79

案例3.1　淋巴瘤領(lǐng)域疾病負(fù)擔(dān)及社會經(jīng)濟(jì)價(jià)值研究 79

案例3.2　患者生存報(bào)告助力完善罕見病防治和保障 88

案例3.3　罕見病患者組織如何參與政策推動 95

案例3.4　基于調(diào)研報(bào)告的患者參與解決方案 105

案例3.5　治療偏好研究賦能患者參與醫(yī)療決策 110

案例3.6　全國范圍大樣本調(diào)查惠及中晚期結(jié)直腸癌患者 117

案例3.7　通過衛(wèi)生技術(shù)評估提升患者公共決策參與度 122

第四章　臨床應(yīng)用階段的患者參與 132

一、概述 132

二、實(shí)踐案例 137

案例4.1　探索腫瘤患者院外管理閉環(huán)模式 137

案例4.2　中國IBD患者關(guān)愛項(xiàng)目 145

案例4.3　基于疾病特點(diǎn)和患者需求的數(shù)字化醫(yī)學(xué)服務(wù) 149

案例4.4　多發(fā)性硬化患者全病程自助管理探索 152

案例4.5　賦能患者全程管理 157

案例4.6　“以患者為中心”，讓患者的“聲音”被聽見 162

案例4.7　激發(fā)正能，賦能患者 167

第五章　患者參與的內(nèi)外部賦能 170

一、概述 170

二、實(shí)踐案例 176

案例5.1　建立與患者溝通的跨部門合作機(jī)制 176

案例5.2　患者組織成長地圖項(xiàng)目探索 179

案例5.3　患者創(chuàng)新聯(lián)盟與合作組織 190

后　記　患者參與的挑戰(zhàn)和機(jī)遇 192